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Tratamientos se muestran promisorios contra el autismo



Un tratamiento basado en una hormona podría mejorar la función social en las personas con autismo, sugieren dos ensayos clínicos nuevos.

Ambos se enfocaron en la vasopresina, una hormona que se ha implicado en la capacidad del cerebro de gestionar la conducta social.

En el primer ensayo, la vasopresina administrada como aerosol nasal ayudó a mejorar la respuesta social en niños con autismo, señaló la investigadora principal, Karen Parker, directora del Programa de Investigación en Neurociencias Sociales de la Universidad de Stanford.

"Los padres observaron mejoras, los profesionales clínicos observaron mejoras, y el rendimiento de los niños en pruebas de laboratorio también mejoraron con la vasopresina, en comparación con el placebo", afirmó Parker.

El segundo ensayo no implicó a la vasopresina en sí, sino a un nuevo fármaco que activa a los receptores cerebrales a los que se dirige la hormona, explicó el investigador sénior, el Dr. Paulo Fontoura, vicepresidente sénior de desarrollo clínico en neurociencias y enfermedades raras de Roche Pharmaceuticals.

Los hombres con un trastorno del espectro autista (TEA) que tomaron el fármaco, el balovaptán, experimentaron una mejora clínicamente significativa en las conductas sociales, reportaron los investigadores.

El balovaptán tiene el potencial "de mejorar las características centrales de la interacción social y las comunicaciones en los adultos con TEA", comentó Fontoura en un comunicado.

Según Parker, investigaciones anteriores en animales y personas han mostrado que la vasopresina ayuda a fomentar la conducta social en los mamíferos.

"Mostramos que había un nivel bajo de vasopresina en el líquido cefalorraquídeo [en las personas con autismo], y mientras más bajos son los niveles de vasopresina, más alta es la gravedad de los síntomas", apuntó Parker. "Si observamos dónde están los receptores de la vasopresina en el cerebro, están en áreas que tienen relevancia social y que se ha identificado que regulan el funcionamiento social".

Parker y sus colaboradores trataron a 17 niños con autismo con un aerosol nasal de vasopresina y a otros 13 niños con un aerosol placebo inactivo durante cuatro semanas.

Los niños tratados con vasopresina mostraron un aumento en la conducta social, según se midió mediante una prueba estandarizada llamada Escala de respuesta social. También mostraron mejora en la comunicación social, fueron más capaces de interpretar los estados emocionales y mentales de los demás, y tuvieron una reducción en los síntomas relacionados con el autismo, como la ansiedad y las conductas repetitivas.

En el ensayo clínico con el balovaptán participaron 223 hombres que tenían un autismo moderado o grave, dijeron los investigadores.

Los pacientes se dividieron en cuatro grupos, y recibieron balovaptán en distintas dosis o un placebo cada día, durante 12 semanas.

Los hombres no mostraron una mejora significativa, según se midió con la Escala de respuesta social, apuntaron los autores del estudio.

Pero los dos grupos de pacientes que recibieron las dosis más altas de balovaptán mostraron mejoras, según se midió en otra escala que evalúa la socialización, la conducta adaptativa y las habilidades de la vida cotidiana, en comparación con los que recibieron el placebo.

Ni la vasopresina ni el balovaptán provocaron ningún efecto secundario grave ni problemas de seguridad, dijeron Parker y Fontoura.

El Dr. Andrew Adesman, jefe de pediatría del desarrollo y conductual en el Centro Médico Pediátrico Cohen, en New Hyde Park, Nueva York, tiene sentimientos contradictorios sobre la terapia enfocada en la vasopresina para el autismo.

"En conjunto, estos dos estudios sugieren que los tratamientos para aumentar los niveles de vasopresina en el cerebro podrían ser útiles para algunos pacientes con TEA", indicó Adesman. "Pero se necesita mucha más investigación en términos de los beneficios y la seguridad a largo plazo de este tipo de tratamiento".

La vasopresina ya está disponible bajo receta, como un antidiurético que se utiliza para tratar la micción demasiado frecuente. Debido a esto, a Adesman le preocupa que los padres podrían sentir la tentación de buscar una receta fuera de etiqueta en el médico para su hijo autista.

"Creo que las familias y los médicos deben tener cuidado al usar este medicamento basándose en un solo estudio a corto plazo", advirtió Adesman

"Dado que hay muy pocas buenas opciones farmacológicas para el tratamiento de los TEA, si es que las hay, estoy seguro de que habrá mucho interés en este novedoso método de tratamiento", continuó Adesman. "Dicho esto, creo que se necesita mucha más investigación antes de que podamos sentirnos cómodos recomendando la vasopresina como un tratamiento seguro y efectivo para uno de los déficits centrales en los niños con TEA".

Ambos estudios han pasado a la próxima etapa de ensayo clínico "La vasopresina se está evaluando ahora en un grupo más grande, de 100 niños", dijo Parker.

Por otra parte, el balovaptán es el enfoque de dos nuevos ensayos clínicos, un estudio en fase II de niños y adolescentes y un ensayo en fase III con adultos, añadió Fontoura.

Los últimos hallazgos se publicaron el 1 de mayo en la revista Science Translational Medicine.

Más información

Los Institutos Nacionales de la Salud de EE. UU. tienen más información sobre las causas potenciales del autismo.

 

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