Los médicos están divididos sobre el uso de un controversial medicamento nuevo para el Alzheimer

VIERNES, 23 de julio de 2021 (HealthDay News) -- Aduhelm, un nuevo y controversial medicamento para el Alzheimer, está creando una especia de guerra civil en la medicina, a medida que las redes de salud, los hospitales, las aseguradoras y los médicos individuales sopesan las inminentes conversaciones con los pacientes sobre si deberían tomar el fármaco.

Muchos médicos creen que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. "cambió las metas" para aprobar el Aduhelm (aducanumab) a principios de junio, y no están inclinados a recomendar su uso, señaló el Dr. Ken Lin, médico de familia del Hospital Universitario MedStar en Washington, D.C.

Los médicos están divididos sobre el uso de un controversial medicamento nuevo para el Alzheimer

"Creo que muchos médicos de atención primaria se mostrarán renuentes a recetarlo o remitir a los pacientes para que se lo receten, porque creemos que todavía no hay datos sobre la calidad", comentó Lin en una entrevista de HealthDay Now.

Pero un médico implicado en los ensayos clínicos sobre el Aduhelm cree que la medida de la FDA era necesaria para inyectar nueva energía en la investigación sobre el Alzheimer, que había estado estancada por el repetitivo fracaso de incontables tratamientos potenciales.

"Me siento bastante confiado en que esto ha revigorizado el interés en la enfermedad de Alzheimer. Ha hecho que las compañías vuelvan a explorar las opciones en el campo, que habían comenzado a abandonar porque afirman que no había forma de avanzar", dijo durante la misma entrevista de HealthDay Now el Dr. Anton Porsteinsson, director del Programa de Investigación y Educación sobre la Enfermedad de Alzheimer del Centro Médico de la Universidad de Rochester, en Nueva York.

"Este medicamento no es para todo el mundo, pero tenemos que comenzar en algún lugar, y tenemos que avanzar en este campo", señaló Porsteinsson, que es un asesor pagado del fabricante de Aduhelm, Biogen.

Pero la Clínica Cleveland, y también Mount Sinai en la ciudad de Nueva York, anunciaron este mes que no administrarán Aduhelm a los pacientes. Otros importantes centros médicos y compañías aseguradoras están revisando el uso del fármaco con algo de cautela, dijeron los expertos.

La disputada efectividad del medicamento es el principal motivo de discordia, pero su elevado precio también tiene un rol en el debate. Biogen fijó el precio de lista de Aduhelm en 56,000 dólares al año.

Podría costarle al gobierno federal 29 mil millones de dólares al año, si se receta el fármaco a apenas una cuarta parte de los pacientes que reciben ahora tratamientos cubiertos por Medicare, según un análisis reciente de la Kaiser Family Foundation.

Para poner esa cifra en contexto, el presupuesto de la NASA de este año es de 23 mil millones de dólares, e incluye planes para volver a la luna, y en algún momento visitar Marte. El gasto total de Medicare en todas las recetas de la Parte B de 2019 fue de 37 mil millones de dólares.

Dos ensayos distintos, dos resultados distintos

La FDA aprobó el medicamento a pesar de que un panel asesor de expertos votó de forma casi unánime en su contra. Diez miembros del panel votaron en contra, y uno no estaba seguro. No hubo ningún voto a favor de la aprobación.

La decisión del panel y la aprobación de la FDA se basaron en los datos de dos ensayos clínicos casi idénticos sobre el Aduhelm, que se pararon de forma prematura en 2019 porque unos monitores independientes concluyeron que el medicamento no ayudaba a los pacientes.

Un análisis posterior de los resultados de los dos ensayos llegó a unas conclusiones dramáticamente diferentes, aseguró Porsteinsson.

Ambos ensayos mostraron que el fármaco sí eliminaba de forma efectiva la beta amiloide de la sangre de los pacientes. La amiloide es una proteína que se aglomera en el cerebro, y las placas de amiloide se consideran una de las características de la enfermedad de Alzheimer. Pero todavía no se ha determinado si eliminar estas placas puede en realidad afectar a la enfermedad.

Los dos ensayos difirieron respecto a algún beneficio para los pacientes, en términos de una reducción de los síntomas.

Eliminar la amiloide del torrente sanguíneo no hizo ninguna diferencia en la función cerebral de los pacientes en uno de los ensayos. En el otro, ocurrió una ligera reducción en la velocidad del deterioro de los pacientes que recibieron la dosis más alta de Aduhelm.

"Cuando tuvieron todos los datos, acabaron con dos estudios: uno fue convincentemente negativo, y el otro fue convincentemente positivo y sugirió un beneficio terapéutico", comentó Porsteinsson.

Lin anotó que la FDA aprobó el medicamento basándose en su capacidad de eliminar la amiloide, pero que los ensayos clínicos buscaban demostrar si Aduhelm en realidad ralentizaría o frenaría la progresión del Alzheimer, entonces, en su opinión, la agencia cambió las metas.

"Hay unos estudios que se diseñaron originalmente para enfocarse en los resultados clínicos, la preservación o el deterioro cognitivos. Cuando fueron inconcluyentes, buscaron este otro objetivo", señaló Lin, que también funge como subeditor de las revistas médicas de la Academia Estadounidense de Médicos de Familia (American Academy of Family Physicians).

También se ha mostrado que muchos otros medicamentos experimentales para el Alzheimer eliminan la amiloide, pero su aprobación fracasó porque no pudieron probar un beneficio clínico, anotó Lin. La teoría de que reducir la amiloide ralentizaría la progresión del Alzheimer sigue sin probarse.

La FDA reafirma la aprobación, pero solicita una revisión independiente

"De verdad me sorprendió que la FDA aprobara el medicamento", dijo Lin. "Recuerdo que vi una presentación hace como un año, de uno de los investigadores del otro centro, que hablaba sobre este medicamento promisorio y que repasaba los datos que la FDA observó, y recuerdo que pensé que era una pena que el medicamento no pareciera funcionar y tuviera efectos secundarios. Y al año siguiente lo aprueban".

La FDA sigue defendiendo la aprobación de Aduhelm, aunque la comisionada en funciones, Janet Woodcock, solicitó formalmente que el inspector general realice una revisión independiente del proceso.

"La agencia no bajó sus estándares", aseguró la FDA en una declaración escrita que se envió hace poco a The New York Times, "y en ningún momento pensamos en hacerlo". La agencia añadió que su decisión fue "orientada por la ciencia, la medicina, la política y el juicio, de acuerdo con los estándares legales y regulatorios aplicables".

Independientemente de la controversia, Aduhelm fue aprobado y sin duda los pacientes preguntarán por el medicamento en los meses venideros.

A pesar del escepticismo sobre el medicamento expresado por importantes centros médicos y sociedades médicas como la Asociación Americana de Neurología (American Neurological Association), que ha dicho a sus miembros que "basándose en las evidencias clínicas, el Aduhelm no debería haber sido aprobado en este momento", Lin y Porsteinsson prevén que los pacientes y las familias presionarán mucho para que se dé una oportunidad a Aduhelm.

"Creo que los pacientes lo verán y dirán que por qué no", apuntó Lin. "El Alzheimer es una enfermedad terrible. Si hay algo que da esperanzas a las personas, se aferrarán a esto".

Pero el medicamento no es para todos los pacientes, y los médicos tendrán que explicarlo de forma clara, aseguró Porsteinsson.

"Si se observan los estudios, a quienes tiene más sentido tratar es a las personas con un deterioro cognitivo leve debido a la enfermedad de Alzheimer o con una enfermedad de Alzheimer leve, en quienes reducir la amiloide podría cambiar la trayectoria", planteó Porsteinsson.

El alto costo es un problema

El costo del fármaco es otra consideración, aunque Lin piensa que es una "consideración secundaria".

"Si sintiera que este medicamento es efectivo, entonces el costo sería algo en lo que pensar de forma independiente, pero creo que solo empeora la situación. Además de no saber si funciona, costará un ojo de la cara, un costo que los pacientes no podrán permitirse", advirtió Lin.

Lin comparó la situación con los costosos medicamentos para la hepatitis C que salieron hace unos años, que costaban unos 84,000 dólares por un tratamiento de 12 semanas que en realidad curaba a las personas de la infección crónica.

"La diferencia con este medicamento nuevo es que en realidad no habrá una meta final. Alguien podría tomar este medicamento durante varios años, y es probable que en algún momento deje de funcionar, pero es la misma situación en que nos encontramos con otros fármacos para la demencia", observó Lin.

"Con frecuencia, la familia se muestra renuente a parar el medicamento, porque parece que se estén dando por vencido. Imagino que los pacientes usarán el fármaco durante muchos años", continuó Lin.

Si las aseguradoras deciden no cubrir el Aduhelm o requerir unos copagos altos, esto dejará a las familias con Alzheimer con la necesidad de tomar unas difíciles decisiones financieras y médicas, advirtió Lin.

Las familias "tendrán que sopesar ese costo con qué otras cosas podría ese dinero hacer por el paciente", apuntó Lin.

"Por 56,000 dólares al año, se podrían contratar cuidadores, se podría inscribir a alguien en programas de estimulación cognitiva o ejercicio", señaló Lin. "Hay muchas cosas que podrían ayudar a los pacientes con una disfunción cognitiva leve o con demencia temprana, que no se relacionen con un medicamento, y que podrían ser una mejor inversión del dinero, pero será un juicio difícil de hacer".

Se están desarrollando medicamentos similares

Por otro lado, Porsteinsson tiene la esperanza de que esta aprobación abra el campo del tratamiento y la investigación sobre el Alzheimer, y que al final provea a los pacientes más opciones de tratamiento antes de lo que por lo demás cabría prever.

Lo comparó con la controversial decisión en 1993 de aprobar el interferón beta-1b como tratamiento para la esclerosis múltiple (EM) mediante la misma vía acelerada que el Aduhelm.

"Provocó mucha controversia en esa época", aseguró Porsteinsson. "Ahora se considera valiente y profético, porque 20 años más tarde la EM no es la misma enfermedad que antes. Hay más de 25 fármacos en el mercado. Básicamente, cambiaron la EM como afección".

La vía de aprobación acelerada requiere que Aduhelm realice otro ensayo clínico para confirmar el beneficio del fármaco, pero Biogen tiene hasta 2030 para completar ese estudio.

"Siento que Biogen debe hacer otro estudio de confirmación", dijo Porsteinsson. "No tengo ninguna duda, y deberían hacerlo pronto. Creo que se lo deben a los pacientes, que se lo deben al campo. Todavía hay controversia".

Pero antes de esto, es probable que se arroje más luz sobre el rol de eliminar la amiloide en el Alzheimer.

Varios medicamentos de la misma clase de Aduhelm están siendo evaluados ahora en ensayos clínicos, y recibirán la revisión de la FDA en los próximos dos años, dijo Porsteinsson.

"Esto aumentará o reducirá nuestra confianza", añadió Porsteinsson. "Si tenemos medicamentos que lleguen al mercado con unos datos fuertes, quizá esto lleve a una aprobación basada en un beneficio clínico, y es probable que tenga un impacto en los patrones de emisión de recetas" del Aduhelm.

Más información

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ofrece más información sobre Aduhelm.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: Ken Lin, MD, MPH, family physician, MedStar Georgetown University Hospital, Washington, D.C.; Anton Porsteinsson, MD, director, Alzheimer's Disease Care Research and Education Program, University of Rochester Medical Center, Rochester, N.Y.

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