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Terapia genética logra avances en el tratamiento de la hemofilia

Por Lorena Ponce de León -

Un equipo de investigadores informó que la terapia genética  tuvo resultados positivos en un ensayo clínico para tratar la hemofilia B. Una sola infusión intravenosa de este novedoso tratamiento permitió a 10 hombres adultos, participantes del estudio, producir suficientes factores de coagulación para prevenir episodios de sangrado peligrosos.

"Una terapia de una sola vez, suficiente para prevenir el sangrado, sin más intervención médica es el objetivo de tratamiento ideal para los pacientes con hemofilia. Este grupo de 10 pacientes experimentó de forma segura un beneficio clínico sostenido después de una infusión", dijo la investigadora principal Lindsey A. George, hematóloga del Hospital de Niños de Filadelfia.

Los resultados de la investigación fueron publicados en la revista especializada New England Journal of Medicine.

¿Qué es la homofilia?

La hemofilia es una afección hemorrágica hereditaria que hace que la sangre no coagule de manera adecuada. Las personas que nacen con hemofilia carecen de un factor de coagulación o lo tienen en baja cantidad. Los factores de coagulación son proteínas necesarias para la coagulación normal de la sangre.

Los dos tipos principales son la hemofilia A y la B. En la hemofilia A, el factor VIII (8) de coagulación está ausente o en concentración baja. Cerca de 8 de cada 10 personas que sufren hemofilia tienen el tipo A. En la hemofilia B, el factor IX (9) de coagulación está ausente o en concentración baja.

Innovación en el tratamiento

La hemofilia es más frecuente en los hombres. Los pequeños cortes o hematomas pueden poner en peligro la vida, y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces a la semana para prevenir una hemorragia grave.

La terapia genética experimental suministró a los participantes del estudio el gen faltante, utilizando un virus que fue sido modificado para que no provoque enfermedades, pero que envía las instrucciones de ADN a las células del hígado, que las utilizan para producir el factor de coagulación. El tratamiento se administra por vía intravenosa.

Los 10 hombres que recibieron la terapia ahora tienen un factor de coagulación dentro del rango normal. Los episodios de hemorragia se redujeron de aproximadamente uno al mes antes de la terapia génica a menos de uno al año. Nueve de los 10 participante ya no necesitan tratamientos con factor de coagulación, y el décimo necesita muchos menos. 

La nueva investigación fue financiada por las compañías farmacéuticas Spark Therapeutics y Pfizer.

El seguimiento todavía es de poco tiempo, un año en promedio. Algunas células con el nuevo gen podrían no transmitirse a medida que se dividen, por lo que los beneficios podrían disminuir, pero han durado ocho años en otras pruebas en personas y hasta 12 años hasta ahora en perros.

"Esperamos continuar el desarrollo de esta terapia en un ensayo de fase 3. Me siento optimista de que este estudio sea solo el comienzo de un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la hemofilia", destacó la doctora George.

 

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