Un niño de 11 años se convirtió en el primer paciente del Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (NHS), en recibir una terapia que utiliza células modificadas del cuerpo para combatir el cáncer.
Yuvan Thakkar, que padece una forma de leucemia, recibió un tratamiento personalizado en el Hospital Great Ormond Street (GOSH), en Londres, luego de que la quimioterapia y el trasplante de médula ósea fracasaran.
Se le ofreció la terapia de células T con CAR (CAR-T), llamada Kymriah, que tiene licencia para tratar a pacientes de hasta 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda (LLA), la misma que padece Yuvan.
En noviembre, se anunció que GOSH, junto con el Royal Manchester Children's Hospital y el NHS Foundation Trust de Newcastle upon Tyne Hospitals, trataría a los niños con esta rara forma de leucemia. Se estima que podría ayudar hasta a 30 pacientes por año.
Kymriah cuesta £ 282,000 por paciente, aunque el dinero para pagar proviene del Fondo para Medicamentos contra el Cáncer, creado para acelerar el acceso a los tratamientos más prometedores.
Una terapia personalizada
La LLA que padece Yuvan afecta a unas 600 personas al año, en su mayoría niños. Si bien puede curarse con tratamientos convencionales, aproximadamente un 10% de quienes la padecen, puede recaer.
Sus padres afirmaron "Tratamos de mantener la esperanza, ya que dicen que la leucemia en los niños tiene una tasa de curación del 90%, pero lamentablemente su enfermedad recidivó".
También aseguraron que esta nueva terapia es su última esperanza. Pero, ¿En que consiste la terapia CAR-T?
Según informa el Instituto Nacional del Cáncer de EE.UU., es un tipo de tratamiento personalizado, en el que las células inmunitarias del paciente se modifican en el laboratorio para que ataquen a las células cancerosas.
Las células T se extraen de la sangre del paciente y en el laboratorio se les añade el gen para un receptor especial que se une cierta proteína de las células cancerosas.
Este receptor especial se denomina receptor de antígeno quimérico (en inglés, CAR). Grandes cantidades de células T con CAR se producen en el laboratorio y se administran al paciente mediante infusión.
Anteriormente, esta terapia sólo se encontraba disponible como parte de un ensayo de investigación clínica.
A la espera de resultados
A Yuvan le extrajeron las células inmunitarias en noviembre y las células T modificadas se le infundieron la semana pasada.
La Dra. Sara Ghorashian, consultora en hematología pediátrica en GOSH y médica de Yuvan, dijo "Estamos muy complacidos de poder ofrecerles a los pacientes otra oportunidad de curarse".
Y agregó "Si bien pasará un tiempo antes de que se conozca el resultado de esta nueva y poderosa terapia, el tratamiento ha mostrado resultados muy prometedores en los ensayos clínicos, y esperamos que sea de utilidad".
El Royal Manchester Children's Hospital también ha comenzado a tratar a su primer paciente con Kymriah. Se trata de una niña de 11 años, de Liverpool, que se encuentra a la espera de la infusión de sus células CAR-T modificadas.
En un ensayo clínico de 75 pacientes en los que todos los demás tratamientos habían fracasado, con este tipo de tratamiento y tras haber pasado un año, los síntomas de la enfermedad habían desaparecido en la mitad de los voluntarios.
Este trabajo, también permitió conocer algunos efectos secundarios de esta terapia, como fiebre, presión arterial baja y dificultad para respirar, aunque, la mayoría de los casos se pueden tratar sin ningún problema.
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