Un panel asesor de la Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. (FDA) reunido en la sede de Silver Spring, en Maryland, recomendó la aprobación de la primera terapia génica para su uso en el país y el tratamiento estaría dirigido específicamente a pequeños con leucemia linfoblástica aguda de células B, el cáncer de sangre más común en niños. La FDA no tiene que seguir obligatoriamente el consejo del comité consultivo, pero a menudo lo hace.
Si es aprobada por la FDA, ésta sería la primera terapia génica autorizada en Estados Unidos. 
Los consejeros de la agencia federal concluyeron por unanimidad (10-0) que los beneficios de la terapia para niños desesperadamente enfermos superan con creces los efectos secundarios potencialmente peligrosos del tratamiento.
La recomendación unánime del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos significa que el tratamiento podría ser aprobado por la FDA para finales de septiembre de este año, forjando un nuevo camino en la frontera de inmunoterapia, que significa actualmente la forma más prometedora de combatir los tumores
En qué consiste la terapia
El nuevo tratamiento, denominado terapia con células T de receptor de antígeno quimérico (CAR-T), proporciona la esperanza de que el cáncer pueda detenerse y curarse.
Se trata de un enfoque totalmente diferente a lo conocido.
Cuando una persona enferma de cáncer, las células cancerosas surgen de células normales, por eso el sistema inmunológico generalmente no reconoce que algo está mal, por lo tanto, no las combate. Un grupo pionero de medicamentos ya aprobados por la FDA, llamados inhibidores de puntos de control, eliminan los frenos del sistema inmunológico y le permiten a éste atacar a las células tumorales que normalmente no atacarían.
Pero la terapia CAR-T funciona de otro modo: programa el sistema inmunológico de una manera diferente; se extrae sangre del paciente y se la modifica con una población de células sanguíneas “equipadas” con células inmunitarias que combaten el cáncer, conocidas como células T. Éstas, luego son capaces de defenderse contra el tumor.
La compañía detrás de la innovación
Novartis desarrolló la terapia CART-T y solicitó la aprobación de su medicamento, tisagenlecleucel para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños que han agotado todos los tratamientos existentes. Serían alrededor de 600 pacientes al año en EE.UU., pero el enfoque también se está estudiando como una posibilidad para tratar el linfoma no Hodgkin y el mieloma múltiple.
En un pequeño grupo de personas que recibieron la terapia, el 83% logró la remisión completa o parcial tres meses después.
Los médicos dicen que la droga, que ayuda a activar la ingeniería genética de las células, sólo necesita ser transfundida una vez al paciente.
¿Cómo funciona en la práctica? Cuando un paciente es tratado bajo el proceso de Novartis, las células T se extraen de la sangre, se congelan y se envían a la planta de la compañía en Morris Plains, New Jersey. Una vez Allí, las células se modifican genéticamente para que sean capaces de atacar el cáncer, y luego vuelven al paciente a través de una transfusión.
La mayoría de los pacientes del estudio de Novartis experimentaron una complicación llamada síndrome de liberación de citoquinas, que causa fiebre y síntomas parecidos a los de la gripe, dijo Stephan Grupp, oncólogo del Children's Hospital de Filadelfia.
Algunos pacientes también presentaron problemas neurológicos, incluyendo convulsiones y delirio. Pero no hubo casos de hinchazón cerebral fatal, como ocurrió en las pruebas de otra compañía que está intentando desarrollar una droga similar.
Para garantizar la seguridad del tratamiento, la compañía Novartis está limitando la disponibilidad de la terapia a entre 30 a 35 centros médicos donde el personal ha recibido una amplia capacitación. Y planea tener identificados a los profesionales que usan la terapia, y también se propone seguir la evolución de los pacientes hasta los 15 años posteriores.
