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Una nueva terapia genética podría ser la cura para la enfermedad del 'niño burbuja'

SÁBADO, 9 de diciembre de 2017 (HealthDay News) -- Los bebés nacidos con la enfermedad del "niño burbuja", que provoca estragos en el sistema inmunitario, tienen que pasar sus vidas, que con frecuencia son muy cortas, en un aislamiento libre de gérmenes, no vaya a ser que algo tan sencillo como un virus del resfriado común les provoque una infección letal.

Pero tras décadas de investigación, los médicos creen ahora que han creado una cura para la inmunodeficiencia combinada grave (IDCG).

Seis de cada siete niños tratados usando la recién creada terapia basada en la genética ya salieron del hospital y llevan vidas normales en casa con sus familias, aseguró la investigadora líder, la Dra. Ewelina Mamcarz, miembro asistente de la facultad en el Departamento de Trasplantes de Médula Ósea del Hospital Pediátrico de Investigación St. Jude en Memphis, Tennessee.

"Salieron del hospital después de entre cuatro y seis semanas, y estamos siguiendo a esos bebés de forma ambulatoria", señaló Mamcarz. El último bebé acabó el tratamiento hace apenas seis semanas, y su sistema inmunitario sigue en el proceso de construirse a sí mismo.

Los resultados hasta ahora indican que Mamcarz y sus colaboradores curaron a los niños, aseguró Jonathan Hoggatt, profesor asistente de investigación con células madre de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard.

"Si desarrollan todas sus células inmunitarias y las células madre duran a largo plazo, entonces esto es una cura en toda regla", aseguró Hoggatt, que no participó en el estudio. "No es un tratamiento repetido. Se realiza solo una vez".

La nueva terapia se enfoca en la IDCG ligada al X, el tipo más común de la enfermedad. Solo afecta a los varones porque es provocada por un defecto genético que se encuentra en el cromosoma X masculino. Ocurre en 1 de cada 54,000 nacimientos vivos en Estados Unidos, dijo Mamcarz.

La IDCG llegó a la atención del público por primera vez tras la salida de la película "The Boy in the Plastic Bubble" en 1976, sobre la historia real de un niño nacido con la enfermedad.

Los chicos nacidos con el síndrome IDCG-X no pueden producir las células inmunitarias que defienden al cuerpo de la infección: las células T, las células B, y las células asesinas naturales (NK).

Sin tratamiento, por lo general esos bebés mueren antes de los 2 años de edad, dijeron los investigadores. Más o menos un tercio de los que reciben el mejor tratamiento disponible, un trasplante de células madre, al final mueren antes de los 10 años.

El nuevo tratamiento utiliza una forma inactiva del VIH para introducir cambios genéticos en las células de la médula ósea de los pacientes. Esos cambios arreglan a la médula ósea de forma que comienza a realizar su trabajo, produciendo los tres tipos de células inmunitarias, explicó el investigador principal, el Dr. Brian Sorrentino, director de la División de Hematología Experimental en el Hospital Pediátrico de Investigación St. Jude.

Los investigadores eligieron el VIH como su vehículo porque el virus evolucionó naturalmente para infectar sin esfuerzo a las células inmunitarias humanas, "así que aprovechamos esa propiedad para nuestros propios fines", comentó Sorrentino.

Las versiones anteriores de esta cura basada en los genes usaron un virus distinto derivado de ratones que tendía a activar a células cancerígenas y a provocar leucemia en los pacientes. La nueva versión basada en el VIH no tiene ese efecto, dijo Sorrentino.

Pero el virus es solo una parte de la solución. Los bebés que se sometieron a este tratamiento también pasaron por un "condicionamiento" con un medicamento de quimioterapia, el busulfán, para preparar a su médula ósea para que aceptara los cambios genéticos, dijeron los investigadores.

Las personas que se someten a trasplantes de médula ósea con frecuencia reciben quimioterapia o radiación en el cuerpo completo para matar a su sistema inmunitario dañado, de forma que no interfiera con las nuevas células inmunitarias sanas que se introducen, explicó Hoggatt.

Anteriormente, los equipos de investigación se habían mostrado renuentes a utilizar la quimioterapia para tratar la IDCG debido al daño potencial que podría provocar a los recién nacidos, apuntó Hoggatt. Además, los médicos también creían que era probable que los bebés no la necesitaran.

"La idea era que los pacientes con IDCG en realidad no tienen células inmunitarias, así que no tenemos que hacerlo", dijo Hoggatt.

Pero los bebés con la IDCG-X solo lograron una cura parcial cuando recibieron el tratamiento viral sin la quimioterapia. Sus células T regresaron, pero no sus células B ni sus células NK, dijo Sorrentino.

"Las células B no regresaron, y como resultado muchos bebés, si no todos, con la terapia genética inicial necesitarían complementos de terapia de anticuerpos de por vida, a veces cada mes o cada seis semanas, algo que es muy costoso", dijo Sorrentino.

Unas infusiones orientadas por computadora permitieron a los investigadores dar a los bebés dosis individuales de busulfán que tenían justo la suficiente potencia como para prepararlos para la terapia genética, dijo Sorrentino.

La combinación de la terapia genética con la quimioterapia leve parece haber restaurado los tres tipos de células inmunitarias en los bebés, apuntaron los investigadores.

El virus también pareció infiltrar al sistema inmunitario con éxito. El algunos casos, más de un 60 por ciento de todas las células madre de la médula ósea portaban el nuevo gen corrector introducido mediante el virus, afirman los investigadores.

Los investigadores enfatizaron que todavía hay que dar seguimiento a los bebés, para asegurar que el tratamiento permanezca estable sin efectos secundarios. También tendrán que ver cómo responden los bebés a las vacunas.

"Nuestro paciente de más edad tiene ahora unos 15 meses, y el más pequeño solo unos meses", dijo Sorrentino. "Sin duda necesitamos un mayor periodo de seguimiento, para comprender más sobre ellos. Pero basándonos en lo que vemos en este punto temprano, creemos que hay buenas probabilidades de que sea una solución permanente".

Los investigadores presentaron los hallazgos el sábado en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology), en Atlanta. Las investigaciones presentadas en las reuniones se consideran preliminares hasta que se publican en una revista revisada por profesionales.

Más información

Para más información sobre la IDCG, visite los Institutos Nacionales de la Salud de EE. UU.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

© Derechos de autor 2017, HealthDay

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