JUEVES, 14 de julio de 2022 (HealthDay News) -- Un medicamento que se usa "fuera de etiqueta" para la esclerosis múltiple (EM) es más efectivo que la medicación estándar para prevenir las exacerbaciones de los síntomas, encontró un nuevo ensayo clínico.
El fármaco, llamado rituximab, está aprobado en Estados Unidos para ciertos tipos de cáncer y enfermedades autoinmunes. No está aprobado para tratar la EM, pero algunos médicos lo recetan fuera de etiqueta para esa indicación.
Esto se fundamenta en parte en la forma en que el rituximab funciona, además de algunos ensayos en etapa temprana que sugirieron que el medicamento reduce las recaídas de la EM, que son periodos de síntomas nuevos o síntomas que empeoran.
El nuevo estudio sueco es el primer ensayo en fase 3 que evalúa el rituximab contra la EM, el tipo de ensayo diseñado para probar la eficacia de un tratamiento, señaló el investigador principal, el Dr. Anders Svenningsson.
Y encontró que, en comparación con un medicamento aprobado para la EM, el dimetilfumarato (Tecfidera), los pacientes que recibieron rituximab tenían un riesgo cinco veces más bajo de recaída a lo largo de dos años.
"Nuestros hallazgos aportan los datos necesarios sobre la eficacia clínica, en un ensayo diseñado con ese fin", aclaró Svenningsson, jefe médico de la clínica de neurología del Hospital de Danderyd, en Estocolmo.
Añadió que esto podría ser suficiente para que más autoridades recomienden el rituximab como un tratamiento para la EM, y para que más compañías aseguradoras lo paguen.
La EM es un trastorno neurológico provocado por un ataque errado del sistema inmunitario en la mielina, que es la capa protectora que rodea a las fibras nerviosas en la columna y el cerebro, del propio cuerpo. Dependiendo de la ubicación del daño, los síntomas incluyen problemas de la vista, debilidad muscular, entumecimiento y dificultades con el equilibrio y la coordinación.
La mayoría de las personas con EM tienen la forma remitente-recurrente, en que los síntomas se exacerban de vez en cuando, y entonces se calman. Con el tiempo, la enfermedad empeora de forma constante.
Unas células inmunitarias, llamadas células B, parecen tener un rol particular en la EM. Esta comprensión condujo a algunos médicos a comenzar a recetar rituximab a los pacientes con EM, ya que el fármaco reduce el número de células B en la sangre.
Pero la investigación se dirigió por otro camino, y las compañías farmacéuticas desarrollaron nuevos medicamentos para reducir las células B. Uno, llamado ocrelizumab (Ocrevus), recibió la aprobación en Estados Unidos en 2017. Un segundo fármaco, el ofatumumab (Kesimpta), siguió en 2020.
Tanto Ocrevus como rituximab requieren que los pacientes acudan a un centro médico para recibir infusiones cada seis meses. Al contrario, Kesimpta se toma una vez al mes, en casa, con un autoinyector.
Pero una ventaja del rituximab es el costo. Está disponible como genérico, y su precio es mucho más bajo que el de los dos medicamentos más recientes, apuntó Svenningsson.
Los nuevos hallazgos, que se publicaron en la edición en línea del 13 de julio de la revista Lancet Neurology, se basan en 195 pacientes suecos con EM remitente-recurrente. Casi todos habían sido diagnosticados hace poco, y no habían recibido ningún tratamiento.
Los investigadores asignaron a cada paciente al azar a tomar rituximab o dimetilfumarato, una pastilla que alivia la inflamación provocada por la EM. Los pacientes que tomaron rituximab recibieron infusiones cada seis meses, mientras que los que tomaban dimetilfumarato lo tomaban dos veces al día.
A lo largo de dos años, 16 de los 97 pacientes que tomaron la pastilla sufrieron una recaída, frente a solo tres de 99 pacientes que recibieron rituximab. Unas IRM mostraron que los pacientes que tomaron rituximab también tenían menos "placas" de EM, es decir, áreas de daño en el tejido del sistema nervioso central.
Como las células B son responsables de producir los anticuerpos del sistema inmunitario, una importante preocupación de seguridad con cualquier medicamento que reduzca las células B es la infección. En este ensayo, apenas dos pacientes que tomaron rituximab desarrollaron una infección grave, como la neumonía, y lo mismo le sucedió a un paciente que tomó el fármaco oral.
Los resultados no sorprendieron a una neuróloga de EE. UU. que no participó en el estudio.
"El uso de rituximab fuera de etiqueta ha sido frecuente, como una terapia muy exitosa que modifica la enfermedad en la EM remitente-recurrente", afirmó la Dra. Nada Abou-Fayssal, directora del Centro de Esclerosis Múltiple del Hospital Langone de la NYU en Brooklyn.
Apuntó que el ensayo ofrece más validación al rol del rituximab para tratar la enfermedad.
Abou-Fayssal concurrió en que el costo relativamente bajo del rituximab es otro punto positivo. Pero también advirtió que, en comparación con los nuevos medicamentos que reducen a las células B, es más probable que el rituximab provoque reacciones infusionales.
Estas reacciones, provocadas por una respuesta del sistema inmunitario durante o poco después de una infusión, pueden incluir síntomas como urticaria, hinchazón y dificultades para respirar. De los pacientes del ensayo, un 41 por ciento sufrieron una reacción infusional.
En Estados Unidos, hay muchos medicamentos aprobados para la EM, y no hay una estrategia que le sirva a todos, según Abou-Fayssal.
Observó que, para cualquier paciente dado, la decisión se basa en varios factores, que incluyen la gravedad de la enfermedad y la salud general del paciente, el estilo de vida y la tolerancia a los efectos secundarios potenciales de un fármaco en particular.
Como la patente de rituximab expiró, no hay incentivos financieros para que una compañía busque su aprobación formal para la EM, anotó Svenningsson.
Pero señaló que este ensayo provee el tipo de evidencia necesaria para una aprobación, lo que podría convencer a las autoridades de más países a recomendar al rituximab como opción de tratamiento para la EM.
Svenningsson anotó que, en Suecia, los médicos pueden recetar los medicamentos aprobados fuera de etiqueta. Pero muchos países no lo permiten si hay disponibles opciones "de etiqueta".
El ensayo fue financiado por el Consejo Sueco de Investigación.
Más información
La Sociedad Nacional de la Esclerosis Múltiple (National Multiple Sclerosis Society) ofrece más información sobre el tratamiento de la EM.
Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com
FUENTES: Anders Svenningsson, MD, chief physician, neurology clinic, and adjunct professor, Department of Clinical Sciences, Danderyd Hospital, Karolinska Institute, Stockholm, Sweden; Nada Abou-Fayssal, MD, associate chief, department of neurology, and director, Multiple Sclerosis Center, NYU Langone Hospital-Brooklyn, New York City; Lancet Neurology, July 13, 2022, online
