¿Podría un medicamento prevenir la diabetes tipo 1 entre los que están en riesgo?


LUNES, 8 de marzo de 2021 (HealthDay News) -- Apenas dos semanas de tratamiento con un medicamento experimental pueden retrasar varios años el inicio de la diabetes tipo 1, informan los investigadores.

¿Podría un medicamento prevenir la diabetes tipo 1 entre los que están en riesgo?

El medicamento, llamado teplizumab, ya está siendo evaluado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU., basándose en evidencias anteriores sobre su efectividad.

Si recibe la aprobación, se convertiría en el primer fármaco aprobado para retrasar la diabetes tipo 1 en las personas con un riesgo alto.

En el estudio anterior, los investigadores encontraron que dos semanas de infusiones de teplizumab en general mantuvieron la enfermedad a raya durante dos años, en comparación con un placebo.

En este seguimiento más reciente, los investigadores encontraron que la mitad de los pacientes que recibieron teplizumab seguían libres de diabetes cinco años más tarde, frente a apenas un 22 por ciento en el grupo del placebo.

Al inicio, era casi inevitable que los pacientes del estudio, la mayoría de los cuales eran menores de 18 años, desarrollaran diabetes tipo 1. Tenían un familiar con la enfermedad y ya presentaban "autoanticuerpos" en la sangre, que es una señal de que el sistema inmunitario comienza a atacar a las células del propio cuerpo.

La diabetes tipo 1 surge cuando el sistema inmunitario ataca por error a las células del páncreas que producen a la insulina, una hormona. La insulina tiene la función esencial de hacer que el azúcar de los alimentos entre en las células del cuerpo para ser utilizada como energía.

Para sobrevivir, las personas con diabetes tipo 1 deben recibir insulina sintética, ya sea a través de inyecciones diarias o de una bomba unida al cuerpo.

¿Cómo funciona el nuevo fármaco? El teplizumab es un anticuerpo manipulado en el laboratorio que se dirige a unas células inmunitarias específicas, e interfiere con su capacidad de desactivar y destruir a las células que producen insulina.

Todavía no está claro si el fármaco podría prevenir del todo la diabetes tipo 1 en algunas personas.

Pero puede retrasar la enfermedad, algo que es esencial, según Sanjoy Dutta, vicepresidente de investigación de la JDRF, una organización sin fines de lucro que financia la investigación sobre la diabetes tipo 1.

La enfermedad con frecuencia ataca en la niñez, y tras muchos años, las personas comúnmente desarrollan complicaciones como enfermedad cardiaca, renal y ocular, además de daño en los nervios.

Retrasar la diabetes, sobre todo en los niños, "es como tener dinero en el banco", aseguró Dutta.

Mientras más tiempo las personas pueden vivir con sus propias células beta (las células que producen la insulina) funcionales, mejor, explicó Dutta. Tendrán un mejor control a largo plazo del azúcar en la sangre, y en el futuro esto podría reducir su riesgo de complicaciones.

El ensayo de teplizumab fue patrocinado por el Grupo de Estudios sobre la Diabetes Tipo 1 de TrialNet, una red financiada por los Institutos Nacionales de la Salud de EE. UU. y la JDRF.

El medicamento, que está desarrollando Provention, una compañía de biotecnología, recibió el estatus de "avance" de la FDA, lo que significa que su evaluación será acelerada. Podría estar aprobado incluso ya este verano, según el Dr. Kevan Herold, el profesor de la Universidad de Yale que dirigió el ensayo.

Estos últimos hallazgos, que se publicaron en la edición en línea del 3 de marzo de la revista Science Translational Medicine, se basan en 76 pacientes que se asignaron al azar a dos semanas de teplizumab (administrado por vía intravenosa) o un placebo.

Entre los pacientes que recibieron el fármaco verdadero, el tiempo mediano hasta el diagnóstico de la diabetes fue de cinco años, lo que significa que la mitad seguían libres de la enfermedad en ese momento. En el grupo del placebo, esa cifra fue de poco más de dos años, una diferencia de casi tres años.

Además, la función de las células beta de los pacientes que tomaron teplizumab mejoró.

Según Stephan Kissler, un investigador del Centro de Diabetes Joslin en Boston que no participó en el ensayo, "estos resultados no solo muestran que el fármaco puede retrasar la diabetes, sino que también mejora la función del páncreas antes del diagnóstico de diabetes. Se trata de una señal convincente de que el medicamento puede frenar la progresión de la enfermedad, al menos durante un periodo significativo".

Todavía hay preguntas por responder.

Dutta dijo que el ensayo, en que participaron sobre todo niños, fue conservador respecto a la dosis de teplizumab. Entonces, ahora, los investigadores se preguntan si una dosis mayor (quizá mediante la administración de un "refuerzo", como las vacunas) sería incluso más efectiva, anotó.

Kissler señaló que el estudio actual "dista mucho de haber acabado", dado que muchos participantes seguían estando libres de diabetes.

"Todavía no se sabe con certeza si el teplizumab será suficiente para prevenir por completo la diabetes en algunos individuos", señaló. "Pero estos notables resultados nos dan esperanzas de que algún día se pueda lograr una prevención completa".

Esto, apuntó Kissler, podría lograrse con el teplizumab u otras terapias del sistema inmunitario. Anotó que los investigadores están desarrollando fármacos para proteger a las células beta del ataque inmunitario, y que es posible que unas terapias de este tipo puedan potenciar el efecto protector del teplizumab.

Si el teplizumab se aprueba, esto subrayará la importancia de identificar a las personas con autoanticuerpos de la diabetes tipo 1. Hay pruebas de detección disponibles, pero no se utilizan de forma generalizada.

Los familiares de las personas con diabetes tipo 1 pueden obtener una prueba gratis de autoanticuerpos en el estudio de TrialNet, según la JDRF.

Más información

La JDRF ofrece información sobre las pruebas de detección de los autoanticuerpos de la diabetes tipo 1.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: Sanjoy Dutta, PhD, vice president, research, JDRF, New York City; Stephan Kissler, Ph.D., investigator, section on immunobiology, Joslin Diabetes Center, and associate professor, medicine, Harvard Medical School, Boston; Science Translational Medicine, March 3, 2021, online

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