Epidiolex: el primer fármaco derivado de la marihuana

Epidiolex: el primer fármaco derivado de la marihuana
El medicamento se puede usar en pacientes de dos años de edad en adelante. | Foto: GETTY IMAGES

La solución oral Epidiolex  (cannabidiol o CBD) está aprobada en Estados Unidos por la FDA para el tratamiento de las convulsiones asociadas con dos formas raras y graves de epilepsia, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, en pacientes de a partir de dos años de edad.

El CBD se deriva de la planta del cannabis, pero no produce "euforia" en los que lo utilizan. Los aceites y otros productos de CBD se han hecho muy populares en Estados Unidos en los últimos años, para el tratamiento del dolor y otros problemas.

Epidiolex es un medicamento derivado del cannabis, sin  tetrahidrocannabinol (THC), el componente psicoactivo del cannabis, responsable de la estimulación del apetito y una sensación de euforia. 

Cannabis es un término colectivo para 3 especies de las plantas de cáñamo, incluidas Cannabis sativa, Cannabis indica y Cannabis ruderalis. 

Tanto el THC como el CBD se consideran fitocannabinoides, que son sustancias químicas del cannabis que pueden interactuar con el receptor de cannabinoides.  Aunque se desconoce el mecanismo de acción exacto  se cree que tanto el CBD como el THC son eficaces en su función para la epilepsia pediátrica. El uso del componente no psicoactivo, el CBD, permite a los pacientes tener pocos efectos secundarios psicoactivos y, al mismo tiempo, tener el beneficio de reducir la frecuencia de las convulsiones.

Otros productos derivados del CBD

Actualmente hay otros productos de cannabidiol en el mercado, incluido el aceite de cáñamo, que tienen venta libre. El aceite de cáñamo es legal en todo Estados Unidos y contiene menos de o igual al 0.3% de THC y se deriva del cáñamo. 

Se puede comprar sin receta en farmacias, supermercados e incluso en gasolineras. Algunos estados permiten que los pacientes o cuidadores posean productos de CBD superiores al 5% con un permiso estatal.  Aunque es cada vez más común ver a personas que consumen aceite cáñamo, debido a la facilidad de acceso, es importante tener en cuenta que ninguno de estos productos está aprobado por la FDA .

Primer fármaco con CBD

Es la primera vez que la FDA ha aprobado un producto de estas características para cualquier uso medicinal. En una declaración, las autoridades de la FDA dijeron que la aprobación y la supervisión regulatorias eran importantes para proteger a los pacientes.

"Debido a los estudios clínicos adecuados y bien controlados que respaldaron esta aprobación, los emisores de recetas pueden confiar en la potencia uniforme y en el rendimiento constante del medicamento", explicaron.

Un panel asesor de la FDA recomendó por unanimidad en abril de 2018 que Epidiolex fuera aprobado para su uso en Estados Unidos.

Alivio para la epilepsia

Aunque el aceite de CBD se ha convertido en casi una panacea de moda, el tratamiento de la epilepsia es el único uso que ha reunido una evidencia científica significativa que respalde su utilidad.

Otros varios medicamentos vinculados con la marihuana no estarían necesariamente  listos para ser introducidos al mercado.

El Epidiolex acaparó titulares en mayo cuando un ensayo clínico encontró que incluso unas dosis bajas del fármaco podían ayudar a los pacientes con epilepsia.

En el ensayo, los pacientes que tomaban una dosis diaria de 10 miligramos (mg) de cannabidiol de grado farmacéutico experimentaron una reducción de las convulsiones casi tan grande como los pacientes que tomaron 20 mg, y con menos efectos secundarios, según el investigador principal de ese estudio, el Dr. Orrin Devinsky, director del Centro Integral de la Epilepsia Langone de la NYU, en la ciudad de Nueva York.

De hecho, ese fue el tercer ensayo clínico en mostrar que el Epidiolex era útil para tratar dos formas raras de epilepsia, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, dijo Devinsky.

El Epidiolex es fabricado por la firma británica GW Pharmaceuticals, que financió el ensayo clínico. Comparó dos dosis distintas de Epidiolex directamente y con un placebo inactivo, dijo Devinsky.

Un total de 225 pacientes que sufrían del síndrome de Lennox-Gastaut se dividieron en tres grupos. Los que tomaron 20 mg de Epidiolex al día tuvieron una reducción del 42 por ciento en las convulsiones, en promedio, frente a un 37 por ciento menos de convulsiones entre los que tomaron 10 mg del fármaco, y una reducción del 17 por ciento en el grupo del placebo.

Cuánto Epidiolex tomar

Pero aunque la dosis de 20 mg fue ligeramente más efectiva, no fue la primera opción de los padres, apuntó Devinsky.

"Cuando se pidió a los padres que evaluaran cómo les fue mejor a sus hijos, en realidad tuvieron una ligera preferencia por la dosis de 10 mg, sin saber qué era", añadió.

Esto es porque sus hijos no experimentaron tantos efectos secundarios del cannabidiol, que pueden incluir cansancio, una reducción en el apetito, diarrea y señales de un posible daño en el hígado, explicó Devinsky.

"Obtuvieron la gran mayoría de los beneficios con menos de los efectos secundarios", dijo.

¿El Epidiolex es seguro?

El estudio también mostró que el Epidiolex es un tratamiento seguro, ya que solo 7 pacientes se salieron del ensayo debido a los efectos secundarios: 6 del grupo de 20 mg, y 1 del grupo de 10 mg.

"En comparación con otros fármacos utilizados para tratar la epilepsia, creo que el Epidiolex, que es un 99 por ciento de cannabidiol puro, tiene un mejor perfil de efectos secundarios que la mayoría de medicamentos disponibles", comentó Devinsky.

Aun así, la FDA anotó en su declaración de aprobación que podían ocurrir efectos secundarios, como somnolencia, letargo, falta de apetito e infecciones, entre otros. Y al igual que otros medicamentos para tratar la epilepsia, el Epidiolex llevará una advertencia especial de que podría vincularse con unas probabilidades más altas de depresión, agresividad e ideación suicida.

Lo mejor para los casos graves

Según el Dr. Ángel Hernández, del Hospital Pediátrico Helen DeVos en Grand Rapids, Michigan, estos resultados prueban que el CBD de grado farmacéutico ayuda a suprimir las convulsiones y "amplía nuestras opciones para tratar a muchos de esos pacientes con unas epilepsias extremadamente difíciles de controlar". Hernández es jefe de la división de neurociencias del hospital.

"Hablamos de unos tipos de epilepsia que son extremadamente difíciles de tratar con medicamentos", aclaró. "La mayoría de estos niños y adultos no responden al tratamiento farmacológico normal".

Nadie sabe exactamente por qué el CBD tiene este efecto beneficioso, dijeron tanto Devinsky como Hernández. Parece funcionar en los receptores que alteran la química cerebral de una forma que reduce las probabilidades de una convulsión.

Los médicos anotaron que esos efectos se observaron en pacientes que tomaban una forma altamente refinada de CBD producida por el fabricante del fármaco. No se sabe si los pacientes en los estados donde la marihuana medicinal es legal observarían los mismos efectos con el aceite de CBD producido por compañías pequeñas sin supervisión federal.

Tampoco está claro si el CBD ayudaría a las personas con unas formas más comunes de epilepsia. Devinsky dijo que hasta ahora los ensayos clínicos pequeños no han encontrado ningún beneficio en las personas con epilepsia focal, en que las convulsiones comienzan en un lado del cerebro.

"Creo que necesitamos más estudios", añadió Devinsky. "No se ha investigado en la epilepsia generalizada, y creo que necesitamos un estudio más grande sobre la epilepsia focal".

Los hallazgos aparecen en la edición en línea del 17 de mayo de la revista New England Journal of Medicine.

Revisado y Actualizado en enero de 2020

Más información

La Epilepsy Foundation ofrece más información sobre la marihuana medicinal y la epilepsia.

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