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Usan el virus del sida para curar niños

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Usan el virus del sida para curar niños

Es un avance científico que lleva 15 años de investigación, pero que ya está dando los primeros resultados. En Italia, seis niños con enfermedades raras e incurables, están siendo tratados con terapia génica desde hace tres años y ya muestran grandes avances.

El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. En 1996, un científico italiano descubrió que esto era posible y tras muchos años de investigación e inversiones millonarias de parte de Telethon, la original terapia está devolviendo la vida a seis niños.

Los éxitos de dos ensayos, publicados en Science y realizados por el Instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (TIGET) en Italia, demuestran que este tratamiento es eficaz por ahora, contra dos enfermedades genéticas graves: la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.

Los niños tratados con esta técnica en ese instituto son: Mohammad, del Líbano (foto, izquierda), Giovanni y Jacob, de EE.UU, Kamal, de Egipto, Samuel, de Italia (foto) y Canalp, de Turquía.

Tres de ellos padecían de leucodistrofia metacromática y tres el síndrome de Wiskott-Aldrich, y los seis se recuperaron gracias a la terapia génica: pueden hacer vida normal e ir a la escuela.

Aunque se trata de dos enfermedades distintas, el tratamiento es el mismo: se extraen células madre de la médula ósea de los pacientes, se manipulan en el laboratorio agregándoles el virus del VIH modificado (apenas conserva el 2-4% de su genoma original) para corregir el defecto genético que les causa las enfermedades, y se inyectan de nuevo en el organismo de los pacientes.

Así se logra que las médulas óseas de los niños luego parezcan plenamente reemplazadas por las nuevas células y éstos comiencen a recuperarse.

"Tres años después del inicio del ensayo clínico, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves”, dijo Luigi Naldini, Director del TIGET.

Sus colegas creen que el descubrimiento abre el camino a nuevas terapias para tratar otras enfermedades en el futuro.

  • Leucodistrofia metacromática

Es un trastorno genético ocasionado por la falta de una enzima importante denominada Arilsulfatasa A, que empeora lentamente con el tiempo y afecta los nervios, los músculos, otros órganos y el comportamiento. Se trata de una enfermedad hereditaria que provoca la muerte de los pacientes antes de los 4 y 6 años, según la Biblioteca Nacional de Medicina.

Los niños suelen nacer sanos y empiezan a desarrollar los síntomas a los 2 años, y a partir de ese momento, la neurodegeneración es muy rápida y el fallecimiento se produce al poco tiempo.

  • Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

Es causado por errores en el gen que produce la proteína del mismo nombre, una enfermedad de inmunodeficiencia que se caracteriza por la tendencia a las hemorragias frecuentes y a padecer de infecciones recurrentes por bacterias, virus y hongos.

Con el tiempo, los pacientes pueden desarrollar linfoma y leucemia, informa la Fundación de Inmunodeficiencia.

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