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Una terapia genética con perros se muestra promisoria para la distrofia muscular

Una terapia genética con perros se muestra promisoria para la distrofia muscular

La meta final de los investigadores es un tratamiento para los humanos

LUNES, 2 de noviembre de 2015 (HealthDay News) -- Unos investigadores informan que trataron con éxito la distrofia muscular en perros usando terapia genética.

Creen que esto podría abrir las puertas a ensayos clínicos del tratamiento en humanos en los próximos años.

Los perros sufrían de distrofia muscular de Duchenne, que es la forma más común de la enfermedad en humanos, y que afecta sobre todo a los chicos. Los pacientes pierden la capacidad de caminar y respirar a medida que envejecen, señalaron los investigadores.

"Es la enfermedad muscular más común en los chicos, y actualmente no hay una terapia efectiva", dijo el autor del estudio, Dongsheng Duan, profesor de investigación médica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Missouri.

"Nuestro equipo tardó más de diez años en realizar reste descubrimiento, pero creemos que estamos a punto de tener un tratamiento para la enfermedad", añadió en un comunicado de prensa de la universidad.

Pero los resultados de los estudios con animales con frecuencia no se logran replicar en estudios con humanos.

La distrofia muscular de Duchenne es provocada por una mutación genética que interrumpe la producción de una proteína llamada distrofina. El gen que produce la proteína es uno de los más grandes del cuerpo.

"Debido a su tamaño, es imposible administrar el gen completo con un vector de terapia genética, que es el vehículo que lleva al gen terapéutico al lugar correcto del cuerpo", dijo Duan. "A través de investigaciones anteriores, pudimos desarrollar una versión en miniatura de este gen, llamado un microgén. Esta distrofina minimizada protegió a todos los músculos en el cuerpo de ratones enfermos".

Los investigadores tardaron más de una década en encontrar una forma de administrar el microgén de forma segura a todos los músculos de perros con distrofia muscular de Duchenne. Se usó un virus inocuo para administrar el gen.

Los perros recibieron la terapia genética cuando tenían de 2 a 3 meses de edad y comenzaban a mostrar señales de distrofia muscular. Entre los 6 y los 7 meses, los perros se desarrollaban con normalidad, según el estudio, que aparece en una edición reciente de la revista Human Molecular Genetics.

"El virus que usamos es uno de los virus más comunes. También es un virus que no produce síntomas en el cuerpo humano, lo que lo convierte en una forma segura de propagar el gen de la distrofina por todo el cuerpo", dijo Duan.

"Esos perros contraen [la enfermedad] naturalmente, de forma similar que los humanos", añadió. "Es importante tratarla pronto antes de que la enfermedad haga mucho daño, ya que esta terapia tiene el mayor impacto en las etapas muy tempranas de la vida".

Unos 250,000 estadounidenses sufren de distrofia muscular. En las personas con la enfermedad, el tejido muscular dañado es reemplazado por tejido fibroso, graso u óseo y pierde la función.

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de los EE. UU. tiene más información sobre la distrofia muscular.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

© Derechos de autor 2015, HealthDay

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