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Un fármaco para la fibrosis quística parece ser adecuado para los niños en edad preescolar, según un estudio

Un fármaco para la fibrosis quística parece ser adecuado para los niños en edad preescolar, según un estudio

Encontró que el tratamiento funciona y es bien tolerado por los niños de 2 a 5 años

LUNES, 25 de enero de 2016 (HealthDay News) -- Ivacaftor, un medicamento para la fibrosis quística, parece ser seguro y efectivo en los niños pequeños, sugiere un estudio financiado por la compañía farmacéutica.

"Se trató de un ensayo pequeño, pero los resultados nos encantaron", dijo la autora líder, Jane Davies, del Instituto Nacional del Corazón y los Pulmones del Colegio Imperial de Londres, en Inglaterra. "El ivacaftor es un nuevo tratamiento potencial para ofrecer a los niños a partir de 2 años con fibrosis quística y [una mutación genética específica vinculada con la enfermedad]. Esta terapia novedosa podría impactar de forma sustancial las vidas de esos niños, abriendo potencialmente el camino para unos avances incluso mayores en años venideros".

La fibrosis quística es una enfermedad genética que puede resultar letal, que destruye a los pulmones y al sistema digestivo. Más de 70,000 personas de todo el mundo sufren de fibrosis quística, señalaron los investigadores.

Una experta explicó que el ivacaftor se ha considerado como un gran avance en el tratamiento de la enfermedad.

"El ivacaftor, aprobado en 2012, fue el primer medicamento revolucionario de su tipo, en cuanto a que funciona corrigiendo el defecto genético de los pacientes de fibrosis quística", explicó la Dra. Joan Decelie-Germana, directora del Centro de Fibrosis Quística del Centro Médico Pediátrico Cohen en New Hyde Park, Nueva York.

"Muchos pacientes mayores que lo han tomado desde 2012 reportan que se sienten 'normales', que no tienen síntomas diarios y que la función pulmonar se ha estabilizado o ha mejorado. Ha cambiado el panorama", afirmó.

Estudios anteriores encontraron que el ivacaftor era seguro y efectivo en los niños a partir de los 6 años, además de en los adolescentes y los adultos, apuntaron los investigadores. Pero este es el primer estudio en evaluar los efectos de las pastillas en niños más pequeños, añadieron.

El ensayo clínico incluyó a 34 pacientes de fibrosis quística de 2 a 5 años de edad. Todos los niños portaban al menos una copia de una mutación en un gen vinculado con la fibrosis quística, llamado CFTR. Durante seis meses, tomaron dos dosis diarias: 50 miligramos (mg) para los niños que pesaban menos de 14 kilogramos (31 libras) y 75 mg para los que pesaban más.

Los niños mostraron mejoras en varias áreas, incluyendo el aumento de peso, la función pancreática y los niveles de cloruro en el sudor, lo que sugiere una mejora en la capacidad del cuerpo de restaurar el equilibrio de sal dentro y fuera de las células. Cuando ese proceso es defectuoso, conduce a complicaciones de la fibrosis quística, dijeron los investigadores.

En general, los niños toleraron bien el fármaco, mostró el estudio. Los problemas más comunes fueron tos y vómitos. Cinco niños tuvieron anomalías en la función hepática, que provocó que uno abandonara el tratamiento, dijeron los investigadores.

Vertex Pharmaceuticals Inc., fabricante de ivacaftor, financió el estudio. Los hallazgos aparecen en la edición del 20 de enero de la revista Lancet Respiratory Medicine.

El estudio es "revolucionario para la fibrosis quística en niños de 2 a 5 años", escribieron los autores de un editorial acompañante, que trabajan en el Hospital Pediátrico Universitario de Berna y en el Hospital Pediátrico Universitario de Zúrich, en Suiza.

"Los tratamientos dirigidos para este defecto básico tienen potencial tanto para la prevención del daño como para la mejora funcional de los órganos afectados", escribieron. Pero todavía hay muchos factores desconocidos, añadieron, como la edad más temprana a la que el fármaco se puede utilizar con seguridad.

Decelie-Germana se mostró de acuerdo en que los resultados del nuevo estudio son mayormente positivos.

"Se necesitan estudios a más largo plazo con más pacientes, pero son resultados muy promisorios", afirmó.

Aunque los niveles de ciertas enzimas hepáticas parecieron aumentar en un pequeño porcentaje de los niños que tomaron ivacaftor, ese efecto secundario fue reversible, señaló Decelie-Germana.

El nuevo estudio "ofrece la esperanza de haber mejorado la salud a largo plazo de los pacientes más jóvenes de fibrosis quística en quienes estamos intentando establecer una buena nutrición", dijo. "Una buena nutrición se asocia con una progresión más lenta de la enfermedad pulmonar".

Más información

La Asociación Americana del Pulmón (American Lung Association) ofrece más información sobre la fibrosis quística.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

© Derechos de autor 2016, HealthDay

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